期临床试验的主要目的是考察研究药物的抗肿瘤活性,了解药物的抗肿瘤谱,以筛选出最有希望的药物和最敏感的肿瘤类型进入Ⅲ期临床试验。同时Ⅱ期临床试验可更进一步观察药物不良反应,探索和优化Ⅰ期试验推荐的给药方案,包括剂量、给药间隔、疗程、联合放化疗等。传统的关于细胞毒药物的Ⅱ期临床试验通常采用单组、开放、非对照的试验设计,以客观缓解率(即肿瘤缩小)为主要研究终点。因此在靶向治疗药物的Ⅱ期临床试验设计中,需要引入新的方法来合理评价药物的疗效,例如纳入一些新的和肿瘤稳定相关的研究终点,使用随机对照的试验设计等。 ......