一、应用siRNA的目的与原理

由于绝大部分人类疾病可归因于基因表达的异常，因此能否对基因表达进行精确调控就显得尤为重要。基因的过表达模型相对容易获得，而在“下调”基因表达时，往往不能得到满意的效果，siRNA介导的RNA沉默为基因表达下调提供了重要方法，设计应用siRNA的意义就在于此。在miRNA既可抑制靶基因的翻译,也可导致靶基因的降解，而siRNA只能导致靶基因的降解。在siRNA被发现以前，人为抑制基因表达的方法主要是应用反义寡聚核苷酸（antisense RNA）。SiRNA的发现和应用不仅使对目标基因靶点的选择更为灵活和多 ......