（一）基因治疗的概念

最初人们对基因治疗（gene therapy）的认识是很狭义的，即通过基因转移技术用正常基因原位置换缺陷基因达到治疗单基因遗传病的目的。基因治疗之所以能够在比较短的时间由理论变为现实，主要是随着医学分子生物学研究的深入和应用，许多遗传病的发病机制在基因水平得以阐明，DNA重组技术的建立与发展，转移体系的不断改进，与疾病相关的基因也不断被分离和克隆。由于TGF‐α与表皮生长因子（epidermal growth factor，EGF）结构类似，也能与表皮生长因子受体（EGFR）结合，故该融合基因的表达产物可 ......