[生理学]二、基因与新药设计

1 ﹒在CAG（谷酰胺的密码）重复扩展型遗传病中，已发现组织型转谷酰胺酶（tTG）有转运CAG的作用，现正在动物模型中以tTG作为靶点，寻找影响该酶活力的治疗方法。在假肥大型肌营养不良（DMD）的肌细胞膜上，发现了与肌萎缩蛋白（dystrophin）异型的utrophin基因所编码的蛋白质，上调该基因产物的表达水平则可能延缓或减轻DMD临床症状。而且雷公藤内酯的作用，主要是抑制NF‐κ B与DNA结合后靶基因的转录，即通过抑制p65的转录激活从而发挥治疗作用。以上研究结果都是初步的，但展示了新途径，从而启发新型药物的设计，以期取得更好的疗效。