[病理生理]第六节 临床试验设计中样本量确定的几个问题

同样道理，研究者如果想知道某种抗精神病药物治疗精神分裂症的疗效，也没有必要在全体精神分裂症患者身上验证这种药物，尽管这种方法最为可靠。所以，样本量（sample size）的计算是临床试验设计中的一个重要问题，必须在方案设计阶段加以确定。 在评价临床试验的时候，常常存在一个误区，即认为样本例数越大研究的水平越高、越先进，把样本量作为评价临床试验先进性的唯一标准。所以在临床试验中盲目追求大样本，造成了人力、物力和经费资源的大量浪费，同时也使过多的被试者暴露于潜在的风险之下，有悖于伦理学的要求。我们常常对国外的一些小样本试验不屑一顾，可是仔细看一看诸如Archive of General Psychiatry 这类影响因子很高的精神科杂志，一些仅仅7、8例样本量的临床试验研究就可能被采纳并得以发表。原因在于这些试验常常是概念验证性（concept prove）研究，它们多紧密结合基础研究，可以给临床治疗提供新理念和新的方向，具有重大的理论意义和潜在的临床意义。可见，样本量绝不是评价临床试验水平的唯一标准，试图靠盲目地加大样本量来提升研究的档次是不可取的。但是从另一个方面讲，样本例数过小，难以区分试验药物之间的差别究竟是客观存在的还是机遇因素所致，造成假阴性或假阳性的结果，同样也是一种资源的浪费。