[治疗]第四节 基因治疗问题和前景

基因治疗这一全新的医学治疗方法问世，在短短二十余年里发展十分迅速，但还面临着许多急需解决的问题。基因治疗是导入外源性目的基因以达到治疗疾病的新型医学方法。这是基因治疗应用中的关键问题，因而也成为基因治疗领域的一个研究热点。在体细胞基因治疗中，ex vivo法是当前的主要途径，但在临床应用中必须把患者的靶细胞取出，在离体情况下进行遗传加工，然后输回患者体内。随着人类基因组计划（human genomic project，HGP）的完成和后基因组顺利实施，新的人类疾病基因的发现和克隆，基因治疗基础研究的不断进步和基因治疗技术不断成熟，基因治疗必将成为人类攻克疑难病的一种重要治疗手段。