致畸是指有害因素通过妊娠中的母体,干扰正常的胚胎发育过程,导致胚胎结构上的发育异常,出现先天畸形。要了解药物的致畸作用,就要有目的地去研究,其基本方法包括动物实验研究和人类药物致畸的流行病学调查。尽管这项制度有依赖于自愿、资料不完整、回忆不可靠等缺点,存在着局限性,但大多数已知的人类致畸药物都是通过临床医生的敏锐观察而检出的。例如抗癫痫药丙戊酸钠的致畸作用是法国医生Dalens观察到癫痫患者在孕期多次服用该药之后出生了畸形儿,于1980年首次提供病例报告线索,从而引起了临床医生和研究者的注意,通过临床流行病学调查而被确认的。
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