[生理学]三、基因治疗临床研究应遵循的原则

目前的研究结果显示，基因治疗尚处于研究阶段，其不同于一般的新药应用，被认为是充满着很大希望，但同时又是有很大的潜在风险的现代生物治疗技术。由于病毒整合和病原体活动，转基因过程中广泛使用的病毒载体或非病毒载体会导致病理或免疫反应如急慢性毒性、细胞或体液免疫反应。对于其安全性评价包括表达载体的安全性，目的基因表达水平对机体的影响，以及靶细胞在取出、体外扩增、基因转移以及移植过程中的污染和突变等方面。而更为理想的是导入基因可受到类似人体自身的基因调控形式的调节，从而使靶基因可在期望的时间、特定的组织中定量的稳定表达，这样不仅可以获得满意的治疗效果，而且治疗的危险性也大为降低。