药物治疗几乎都会出现副作用,产生不同程度的不良反应。在药物对机体的作用中,构成治疗基础的药理作用是药物分子与特定的生物靶标(target)发生相互作用,引发了生物物理、生物化学、级联反应、信号转导和网络调控的变化,导致细胞表型和生理功能发生有益的改变。而伴随的副作用则是药物分子与不希望的靶标(off-target)的作用结果。药理效应和副作用共存于药物分子的结构之中。本章不拟讨论这个范畴的问题,读者可参阅有关文献[ 1,2 ],这里着重讨论利用药物的副作用设计新药的药物化学问题。