尽管已有多种多靶点药物应用于临床,但这些多靶点药物多是偶然发现的,它们的作用机制多数也是通过回顾性研究来阐释的。而研发新的多靶点药物,只有清楚地认识疾病的相关表型及致病机制才能确定需要调节的药物靶点。本章就上述这些研究方法的发展简史、基本原理以及它们在多靶点药物发现中的应用进行简述。