一、概 述

基因治疗是指将具有一定功能的外源基因导入人体细胞，以补充机体所缺乏的基因或纠正机体异常表达的基因。随着研究的不断增多，基因治疗已应用于从特异纠正单个基因遗传缺陷到通过免疫方法来治疗感染性疾病和恶性肿瘤。基因治疗的关键问题是如何将治疗基因输送并进入靶细胞，随着基因治疗研究的不断深入，尤其是伴随着基因治疗试治肿瘤、感染性疾病、遗传性疾病的广泛开展，人们愈来愈认识到选择恰当的载体，使目的基因靶向、可控并有效地表达，是基因治疗成功的关键。目前，应用于基因治疗的载体主要有病毒载体和非病毒载体两种。