临床前研究表明,腺病毒载体DNA可以在肝脏、骨骼肌、心脏、脑、肺、胰腺和肿瘤组织中表达。通过静脉给药时,大多数病毒积聚到肝脏。研究表明,应用腺病毒载体对生殖器官相关肿瘤如前列腺癌和宫颈癌基因进行基因治疗是安全的。复制型腺病毒在靶组织和肝脏中持续的时间更长,但即使以复制型腺病毒作为载体,也未发现后代出现生殖细胞的基因转移。在Ⅰ期临床试验中,腺病毒载体表现出良好的耐受性,毒性反应极其轻微。18岁的Jesse Gelinger是第一个死于治疗用载体— — —腺病毒载体的病人。用的病毒量太大诱发了全身性的免疫反应?因为病人的免疫反应如此不同,我们是否该筛选病人的遗传差异?
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