免疫抑制药临床主要应用于治疗自身免疫性疾病和抑制器官移植的排异反应。免疫抑制药只能缓解自身免疫性疾病的症状,而无根治作用。此类药物毒性较大,长期应用易导致严重不良反应。对此类药物耐受的病例,可加用或改用其他免疫抑制药。联合用药可提高疗效,减轻毒性反应,常用治疗方案是糖皮质激素类与抗增殖、抗代谢类免疫抑制药合用。长期应用免疫抑制药可诱发感染、恶性肿瘤或产生致畸作用。有报道同种肾移植时,40%的死亡病例是因感染所致。