1﹒多次给药方式的可行性分析

研究显示，虽然单剂量静脉给药后脑部基因的表达显著提高，但基因产物到达峰值后会迅速下降，很难长时间维持有效治疗浓度。为此，Huang等尝试采用多次给药方案，以达到治疗基因在脑部的持续高表达（Huang RQ，2009b）。多次给药后，可以在2周内持续提高脑部GDNF蛋白的表达量，隔天连续给药11天后的GDNF表达量是单次给药的6.25倍（图5‐。多次给药不仅提高基因的表达效率，而且延长了基因的持续表达时间，表明Lf修饰的脑靶向非病毒载体多次静脉给药显著优于单次给药。