[治疗]一、遗传性神经疾病

人类基因治疗最早着眼于遗传性疾病（主要限于单基因遗传病），随着越来越多CNS遗传病致病基因的发现和克隆，应用转基因小鼠复制具有人类疾病相同遗传病因的转基因动物模型也已成为现实，使得遗传性疾病的基因治疗研究变得更加活跃。Cho等就此问题进一步进行了探索，他们在应用重组Ad介导dystrophin基因转移取得成功的基础上，通过改变血管腔内的Starling力和肌纤维成熟度，试图从血管内途径给予克隆dystrophin基因的Ad，从而达到全身治疗目的。