[文献资料]二、基因治疗方法

基因治疗反义技术（Antisense approach）即反义基因疗法，是指利用一些物质干扰细胞中遗传物质天然加工的方法，特别是在基因变异导致疾病的情况下。反义技术的原理是通过阻抑从DNA至m RNA的转录过程或从m RNA到蛋白质的翻译过程，而阻断细胞中的蛋白质合成。导入细胞的反义分子充当了“分子解剖刀”的作用，可以去除细胞中某些特定的蛋白质或明显抑制其合成。通过适当的载体进行转染以产生质粒衍生的反义m RNA可内源性抑制翻译。各种亚类反义物质如反义序列、反基因序列和核酶可在不同位点阻断转录或翻译过程。这项技术很有可能应用于临床治疗肿瘤的肝转移。