体细胞基因治疗是将正常外源性基因转移入患者的体细胞内以治疗患者本人的疾病。由于骨髓单个核细胞分离简便,因而成为临床研究较常选用的细胞类型,2001年9月德国的Strauer等在世界上进行了首例自体骨髓干细胞移植治疗急性心肌梗死(acutemyocardial in farction,AM I)的临床实验。针对梗死心肌局部的氧气或营养物质的供需失调、干细胞的生存能力不足问题,Mangi等用Akt基因(一种可增强细胞对缺氧耐受性的基因)修饰MSCs后,显著提高了心肌梗死部位植入细胞的存活数目[ 39 ]。目前临床基因治疗中,转移基因的整合都是随机整合[ 57 ]。
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