[治疗]二、神经退变性疾病

神经退变性疾病，如帕金森病等的基因治疗目前有两种主要策略：①神经递质合成或代谢酶的基因转移，可部分增强变性系统的功能。营养因子或保护蛋白的转基因可以延缓或阻止进一步的神经变性进程。临床研究发现这些神经营养因子全身给药后，不易通过血‐脑脊液屏障，甚至出现明显毒性反应（如CNTF），为了安全向ALS患者体内引入这些神经营养因子，基因治疗已成为一种主要研究手段。最近，Azzouz等将rAAV介导的抗凋亡基因bcl‐2注射至SOD突变转基因小鼠脊髓内，证实能观察到bcl‐2蛋白在脊髓运动神经元中表达，并能显著增加疾病晚期运动神经元的数目。