药物基因组学作为一个交叉学科,涉及基因组学、分子生物学、遗传学、药理学、大数据、生物信息学以及临床医学等多个学科,这些学科的研究方法和技术都可以被这门新兴学科所运用。药物基因组学的研究可以是从临床现象的发现,再到体外的功能验证,也可是体外的基础研究逐渐过渡到临床研究。因此,药物基因组学的研究也涉及分子细胞水平、动物水平以及人体研究水平等多个方面,本章将主要介绍一些药物基因组学研究中,相对较常见的方法。在药物基因组学中,前瞻性随机对照试验研究主要是为了验证药物基因组学中的遗传分子标志物、比较根据基因多态性指导药物个体化治疗的优势。
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