白消安( busulfan )是一种磺酸类双功能烷化剂,具有与氮芥类似的细胞毒作用,通过与鸟嘌呤第七位氮原子等发生烷化作用产生交联,破坏DNA的结构与功能。本药对骨髓有选择性抑制作用,对粒细胞系统抑制最明显,对淋巴细胞系统的抑制作用较弱(仅在大剂量时才出现) 。白消安主要用于慢性粒细胞白血病患者的姑息治疗,对缺乏费城染色体( BCR-ABL1融合基因)的患者效果不佳。FDA药物说明书中强调,白消安对费城染色体缺乏的慢性粒细胞白血病患者几乎无效。根据相关基因与药物疗效的关系,建议必要时检测有无BCR-ABL1融合基因,以指导白消安的精准治疗。
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