甲型血友病是一种出血紊乱性疾病。1937年证实人凝血因子Ⅷ与血友病具有非常密切的关系,1983年分离纯化了F Ⅷ因子,1984年获得了F Ⅷ因子基因。早期的天然F Ⅷ因子是以人血浆为原料,利用中性盐沉淀法等制备了F Ⅷ因子冻干制剂。在制备的过程中,通过血浆病毒灭活技术(热处理及溶剂/去污剂处理)以降低各种病毒的感染几率。但血浆病毒灭活技术的两步法,并不能杀灭细小病毒,使病毒感染的可能性仍然存在。针对人F Ⅷ因子的表达策略是利用哺乳动物细胞表达系统,一是表达完整的人F Ⅷ因子。因此,目前正将基因治疗技术与手段用于A型血友病的治疗体系中,但基因疗法还处于研究阶段。
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