与传统药物直接作用于致病蛋白本身不同,反义药物直接作用于产生蛋白质的基因,可广泛应用于多种疾病的治疗,包括病毒感染、癌症和炎症等。同时,反义药物具有传统药物所无法比拟的优势:直接消除致病原因、充分明确的作用靶点和机制以及药物作用的高选择性和经济性。由于肿瘤产生的多基因变化和复杂性,一种肿瘤不能用单一的反义药物治疗,各种不同的肿瘤也难以用同一种或几种反义药物治疗。针对c‐myb(原癌基因)的硫代寡核苷酸在白血病治疗方面初步显示了良好的临床效果,5名白血病患者接受白消安及环磷酰胺治疗后,再输入反义药物净化的单核细胞,其血液指标呈现持续缓解。
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