慢型髓性白血病(chronicmy elogenousleukemia,CML)是一种克隆性造血干细胞异常的疾病,临床上分为急性期和慢性期。慢性期特征表现为白细胞克隆丧失中止分化的能力,正常分化的髓性细胞过多。经过4~6年时间,通过“加速期”转化为致命的“爆炸性危象”或急性白血病。临床研究显示,STI571具有显著抗白血病活性,而且毒性很低,2001年已获美国食品药物管理局(FDA)批准,成为CML和ALL白血病患者有效的选择性治疗药物。STI571是成功应用药物基因组学开发分子靶向治疗药物的典范,必将为发展其他肿瘤的分子靶向治疗药物提供示范作用。
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