[概述]第三节 基因治疗应用

随着基因治疗的发展，基因治疗的概念，内涵，治疗对象在不断的扩大，基因治疗的研究对象也由原来的遗传病扩展到肿瘤，传染病等。致病基因cDNA长度较短,加上基因表达调控元件应在病毒的包装范围内。基因的表达调控比较简单,少量的基因表达产物就能够纠正疾病症状，过量的基因表达也不产生严重的副作用。随着基因转移效率的提高，靶向性和调控性的改善，以及疾病相关基因的克隆和功能研究的深入，越来越多疾病有望成为基因治疗的候选病种。针对癌基因治疗:采用反义寡核苷酸、核酶和siRNA抑制癌基因的表达有可能使肿瘤的基因表达调控回复到正常并使细胞重新分化或者诱发其凋亡(apoptosis)。针对肿瘤血管内皮细胞的自杀基因治疗等。