[治疗]第六节 靶向组蛋白去乙酰酶的抑制剂

机体细胞基因转录的有序进行是机体维持正常功能的前提条件，一旦基因转录调控出现异常，细胞就很可能发生癌变。染色体结构是调控基因转录的重要因素，通常情况下，凝缩的染色体会抑制基因转录，而有转录活性的基因一般位于染色体松散区域。组蛋白乙酰化水平受组蛋白乙酰基转移酶（histone acetyltransferase，HAT）和组蛋白去乙酰酶（histone deacetylase，HDAC）的动态平衡调节。HATs可乙酰化组蛋白末端碱性氨基酸的氨基，使核小体舒展，激活基因转录。而HDAC与之功能相反，抑制基因转录。乙酰化和去乙酰化的调节异常，可导致白血病、上皮细胞来源的肿瘤以及一些遗传病的发生。