反义药物与传统药物相比,作用机制有着根本的区别,它通过干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递,阻止疾病相关蛋白的合成而发挥反义治疗作用。具有成为反义药物的潜在可能性的物质有三种:核酸、核酶(ribozyme)和肽核酸(peptide nucleic acid,PNA)。因为核酶是通过与目标RNA序列互补配对来起作用的,所以我们也将它归入反义药物之中。与异源或改造过的蛋白质相比,核酶作为反义药物具有明显的优势:RNA不大会激起免疫反应。在其他一些基因治疗研究中,由于对转基因肽链的免疫反应而不得不清除导入的细胞。正因为如此,寡PNA在生物化学和分子生物学,特别是反义研究领域中具有重要的位置。
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