常见的不良反应为胃肠不能耐受、骨髓受抑制、脱发及无菌性膀胱炎,但许多组织及器官都能受影响。应用此药治疗恶性病,如多发性骨髓瘤、慢性淋巴性白血病、卵巢癌,可引起急性白血病。应用大剂量治疗的患者可发生心肌坏死、急性心肌炎,并可致心衰,甚至死亡。应用此药治疗不常见有肺纤维化,罕见有肝损害伴肝酶暂时升高。此药可引起口炎,可致睾丸损害并伴有不育症,并与剂量有关,也可引起卵巢功能紊乱,也与剂量及年龄有关。可出现周围神经病,如麻木、感觉异常等,也可发生睡眠紊乱及帕金森综合征样状态。