[生理学]四、几种神经疾病的基因治疗研究

帕金森病（Parkinson ’ s disease，PD）是一种中老年人中最常见的神经系统退行性疾病，病因尚不清楚。基于对这一疾病的认识，PD被认为是对神经系统基因治疗研究和实践的最好模型。主要可从两个角度选择治疗的基因：治标——选用酪氨酸羟化酶基因:酪氨酸羟化酶（tyrosine hydroxylase，TH）作为DA合成的限速酶，在PD发病机制中起着重要作用，提高TH基因活性可促进左旋多巴的生成，从而使DA的含量及释放量增加。2000年，Azzouz等人将rAAV介导的抗凋亡基因bcl2注射至SOD突变转基因小鼠脊髓内，观察到bcl‐2蛋白在脊髓运动神经元中表达，并能显著增加疾病晚期运动神经元的数目。