[治疗]一、分 子 结 构

CFTR属ABC转运体家族，由1480个氨基酸组成的膜蛋白质。如图5‐1‐7示，CFTR有两个结构区域，每个结构区域含6个跨膜片段和1个胞浆核苷酸结合位点，在两个结构区域之间有一个长约240个氨基酸的调节区域（R），在这12个跨膜片段中M1‐M6，M7‐M12各自分别构成一个跨膜区域（membrane‐spanningdomain。R结构域是CFTR特征性结构，由269个氨基酸组成，其中708～835号氨基酸残基是CFTR特异性的，在其它的ABC转运体家族无同源性。在静息状态下，CFTR通道处于去磷酸化状态，通道关闭。NBD包含多个高度保守序列，与细胞内ATP结合并水解ATP，包括：Walker A基序（GXXGXGKT／S），Walker B基序和连接区域（LSGGQ）。