2﹒4 反义核酸药物的原理和应用

反义核酸技术［ 31 ］是根据核酸杂交技术，选择性抑制特定基因表达为目的的生物新技术，反义药物是以反义核酸技术为基础开发的新型药物，是以治疗为目的的安全有效的反义寡核苷酸。反义核酸包括反义DNA、反义RNA和酶性核酸三种，可特异性地作用于靶基因或m RNA，从基因复制、转录、剪接、转运和翻译等各个环节上调控基因的表达，从而实现疾病的治疗。与传统药物相比有两个优点：①有关疾病的靶基因m RNA序列是已知的，因此设计、合成特异性的反义核酸比较容易。反义寡核苷酸与靶基因能通过碱基配对原理发生特异和有效结合,从而调节基因的表达。