羟氯喹是抗疟药家族的一员。1894年首次报道奎尼丁改善了狼疮的皮肤表现,显示抗疟药除了治疗疟疾之外还有其他作用。自此之后,越来越多的证据表明抗疟药对许多疾病都有着治疗作用。第二次世界大战期间,几百万士兵服用了抗疟药后发现部分士兵的皮疹和炎性关节炎得到了改善。这促使医学界开始研究抗疟药对SLE的作用,并逐渐确立了抗疟药在风湿性疾病治疗中的地位。目前,抗疟药尤其是羟氯喹在SLE和类风湿关节炎中被广泛应用。在多种实体性肿瘤模型如乳腺癌、肺癌、结肠癌、多形性胶质母细胞瘤中,羟氯喹也能起到抑制肿瘤细胞增殖、缩小肿瘤体积的作用。除了其直接抗肿瘤的作用之外,羟氯喹还可能通过促进肿瘤细胞对化疗和放疗的敏感性间接起作用。
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