基因治疗药物的载体系统在基因治疗中起着至关重要的作用,它有效地增强了基因治疗药物的稳定性、细胞靶向性和治疗效果。虽然基因治疗载体的研究和应用已经取得了很大的进展,但仍然存在如安全性差、稳定性不好和制备工艺复杂等缺点,给其临床的实际应用带来很大限制。基因治疗应根据不同的靶细胞和基因治疗载体的特点来选择不同的转移方法。如何安全、有效地将外源基因导入体内的靶细胞或靶器官是基因治疗的首要问题,直接决定着基因治疗的成功与否,外源基因依靠基因治疗载体导入靶细胞或靶器官,因此载体系统是基因治疗的关键和核心。
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