[治疗]（一）反义寡核苷酸

近年来，反义寡核苷酸（AON）作为药理学工具和治疗制剂的研究取得了实质性进展。AON就是通过序列而特异性地与靶mRNA结合，抑制其表达，从而成为一类理想的、在基因水平上控制Apop的治疗药物。现已从实验室研究过渡到临床应用，取得可喜的结果。连续10天静注20聚合体的P 53 mRNA反义寡核苷酸硫代磷酸酯【 OL。体外白血病细胞的生长较处理前缓慢，未获得临床完全缓解。Bcl‐2基因的过度表达抑制Apop，发生肿瘤，bcl‐2的AON为一种短的单链DNA分子（15～20碱基），能与靶基因的mRNA关键区互补配对结合，特异性的减少mRNA及蛋白表达，诱导Apop。抗艾滋病及Crohn病的AON药物早期试验令人乐观。