属于抑制嘌呤合成途径的细胞周期特异性药物,化学结构与次黄嘌呤相似,因而能竞争性地抑制次黄嘌呤的转变过程。用巯嘌呤治疗白血病常产生耐药现象,其原因可能是体内出现了突变的白血病细胞株,因而失去了将巯嘌呤变为巯嘌呤核糖核苷酸的能力。与别嘌呤同时服用时,由于后者抑制了巯嘌呤的代谢,明显地增加巯嘌呤的效能与毒性。本品与其他对骨髓有抑制的抗肿瘤药物或放射治疗合并应用时,会增强巯嘌呤效应,因而必须考虑调节本品的剂量与疗程。