[治疗]第四节 中枢神经系统基因治疗的原则

基因治疗的要求首先是必须分离出含有调节序列的特异性基因。其次是必须能够获得足够数量携带该基因的载体和（或）细胞。第三必须建立一条有效的途径将该外源基因导入脑内、转染靶细胞。最后转染入宿主脑细胞的目的基因必须能产生足够量的产物，可维持适当长的时间，且不产生有害的副作用。简言之，导入CNS内的基因要特异、稳定、高效、安全并具有可调控性。CNS基因治疗中选择什么样的受体细胞作为基因转导的靶细胞也是基因治疗成败的一个关键因素，可以选择病变发生细胞，也可以选择非病变发生细胞。在基因治疗中多是将此重组载体以不同方式进行包装，获得重组的病毒颗粒，再感染靶细胞，以便将目的基因带入靶细胞，并得到目的基因的表达。