[文献资料]第四节 临床前安全性评价及目前适用的评价规范

尽管基因治疗产品取得了相当的成就，但1999年9月，美国亚利桑那州18岁的高中毕业生泽西·杰辛格（Jesse Gelsinger）因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶（ornithine transcarbamylase，OTC）缺失症，在宾夕法尼亚大学接受基因治疗4天后。这是由于携带IL‐2RG基因的逆转录病毒整合进了宿主基因组上人T细胞原癌基因LMO2的启动子附近，逆转录病毒的增强子活性导致了LMO2基因的异常转录和表达。因此，在对该类产品进行安全性评价时，为了避免上述不良反应事件的再次发生，要求毒理学家必须在熟悉现有指南参考的前提下，考虑设计一切可能的实验来进行更加细致和全面的研究。