我国的基因治疗研究工作开展得也相对较早,早在1991年就开展了B型血友病的基因治疗,且获得了很好的疗效。九五”期间在基因导入和基因治疗临床实验等方面都取得了很大进展,恶性脑胶质瘤、恶性肿瘤、梗死性外周血管病等6个基因治疗方案已进入临床研究。我国在基因治疗的关键技术研究方面也取得重大突破,建立了靶向性高效非病毒型导入系统、通用性病毒载体‐腺相关病毒(adeno‐associated virus,AAV)、HSV‐1载体、人造血干细胞的扩增、定向分化及基因导入技术等,这些技术均获得了国内与国际专利。有专家预测,2015年,基因治疗将成为常规治疗手段之一。
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