[生理学]八、肌萎缩性侧索硬化症的药物基因组学

肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）为成人期发生的慢性神经肌肉疾病，特征为大脑皮质、脊髓／延髓运动神经元选择性变性。在正常小鼠遗传背景上通过突变使85位甘氨酸由精氨酸取代，93位甘氨酸由丙氨酸取代，而得到过表达突变SOD1的转基因小鼠。这种小鼠能产生ALS样综合征，其轴突转运减慢。睫状神经营养因子和胶质细胞株衍生神经营养因子能够使运动神经元免于轴突横切引起的死亡，减慢小鼠突变模型进行性运动神经元变性。