[病因学]第三节 基因药物是重大疾病防治的希冀和重要手段

基因药物（gene medicine）是指将具有治疗意义的DNA重组入真核表达载体，直接转移至人体细胞，在体内表达出具有治疗作用的多肽和蛋白质。或应用直接作用于细胞内DNA或RNA、抑制基因复制和表达的核酸片段或其人工合成的类似物，以及对RNA具有特异切割作用的核酶等。所以从基因药物的作用机制来讲有两种情况，一是导入完整的外源性功能（治疗）基因，达到基因补充或替代的目的。目前，基因药物离实际应用还有一段距离，基础药理学和长期安全性评价研究尚须加强。同时还应加强RNA结构的基础理论研究工作，特别是三级结构与 ......