人类基因组计划的完成及相关测序技术的广泛应用,为人类对疾病的本质认识带来了新的革命,也为疾病的分子分型、生物诊断及基因水平的治疗都带来了新的动力。从1990年世界第一例基因治疗临床试验获得批准,到2012年第一例基因药物GLYBERA在欧盟的上市,基因治疗经历了长足的发展。据The Journal of Gene Medicine统计,有关基因治疗的临床试验已有2088个,纳入的病例已超过1973例[ 8 ] ,这其中眼科疾病的临床试验有28例( 1.3% ) ,包括AMD 10例, Leber先天性黑矇 ......