[治疗]第四节 基因修饰细胞的体内应用

应用携带ADA的逆转录病毒载体转染外周血T细胞，重新回输体内，可改善患者的免疫功能。美国洛杉矶儿童医院医师将ADA基因转入3例产前诊断为SCID的新生儿脐血CD34 ＋细胞，输回体内，经追踪观察3例儿童体内含有一部分产生ADA的骨髓细胞，外周血有1%～3%T细胞内含有外源ADA基因。Blaese等（1999年）追踪观察了2例自体外周血淋巴细胞转染ADA基因治疗SCID，1例患者至今已生存达2年之久，在经过11次的ADA基因转染T细胞回输治疗后，循环T细胞由治疗前的571／μ l增加到2 108／μ l，血 ......