将外源基因导入神经细胞需要借助载体,而选择合适的载体是基因治疗的关键。理想的载体应能在适当的启动子控制下转染某种基因进入神经细胞或组织,不引起炎症或免疫反应,基因表达的持续时间和强度可以控制,不发生因插入性突变或野生型感染性病毒的产生而危害所转染的神经细胞,同时易于制造高滴度载体。现在所用的载体尚不能转染中枢神经系统的每一个病变神经元,甚至在较大范围有效转染神经细胞也是很困难的。常用的载体可以分为非病毒性载体、病毒性载体两类。Wagner等使用病毒包壳包被脂质体,所产生的混合颗粒更易进入细胞,提高基因转移 ......