[治疗]【治疗】

虽然神经系统遗传病治疗困难，无有效的治疗方法，但随着医学的发展，能够医治的遗传病越来越多，如能早期诊断，及时治疗，可使症状明显缓解。症状前治疗包括对苯丙酮尿症、枫糖尿症、同型胱氨酸血症、半乳糖血症等通过新生儿筛查在症状前作出诊断并及时治疗，可获得很好的疗效。基因治疗包括基因修正（gene correction，即定点导入外源正常基因来代替有缺陷的基因）和基因添加（gene augmentation，即非定点导入外源正常基因，而没有去除或修复有缺陷的基因）。随着人类基因组计划的完成、分子遗传学的发展和神经系 ......