复杂的遗传背景、环境因素和社会因素使得人类遗传性疾病、恶性肿瘤、心脑血管性疾病、糖尿病等疾病的发病率和死亡率日益上升,治愈这类疾病对于医学界是巨大的挑战。基因结构及基因表达调控的异常是上述疾病发生发展的重要原因,通过DNA重组技术纠正这些异常无疑将为这些疾病的治疗策略带来革命性的变化。基因治疗是这些策略中最直接、最富于挑战性,也可能是最有前景的尝试。目前基因治疗的概念也有了较大扩展,凡是采用分子生物学技术和原理,在核酸水平上展开的对疾病治疗都可纳入基因治疗范围。 ......