[概述]第四节 临床前研究——AAV 载体介导的基因治疗动物实验

病毒载体介导的基因转移，效果稳定，效率高，包括1型单纯疱疹病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等，各有优劣。目前正在进行的所有3项PD基因治疗临床试验方案都使用2型腺相关病毒（AAV2）载体。AAV载体的优点详见本章第二节，其中特别重要的是，AAV2是一种非致病病毒，对神经元高度特异。在某种情况下，当载体从脑逃逸至外周血液循环时，AAV2仅会引起轻微的血清反应，免疫反应仅针对病毒的衣壳蛋白而非转基因，因此神经元内的转基因不致迅速消失。这些研究资料均为进一步开展AAV2‐NT N基因治疗临床试验 ......