[治疗]第三章 基因治疗的临床应用

广义基因治疗是指凡是采用分子生物学原理和方法在核酸水平上开展的疾病治疗方法。针对癌基因的反义核苷酸技术:反义RNA是一类合成的短链核苷酸序列,对特定的DNA或RNA序列有互补作用，它们能相对容易地进入肿瘤细胞，与癌基因的特定m RNA序列结合，使该基因的转录和翻译被选择性地抑制，从而达到抑制肿瘤基因表达的目的。通过基因转导构建成含有神经生长因子（NGF）和胶源性神经营养因子（GDNF）基因修饰的永生化神经前体细胞，对神经系统疾病，如老年性痴呆、帕金森病等退变性疾病的治疗具有广阔的应用前景。 ......