AAV是一种小的无包膜单链DNA缺陷型病毒,基因组全长4.7kb,两端由含145个核苷酸的反向末端重复序列界定,内部含3个启动子和两个结构基因rep和cap。但由于缺少有效的包装系统,重组病毒载体产率低,可能丧失原有的基因定位整合能力,且其最大载容量不超过5kb限制了AAV载体的广泛使用。 ......