[概述]五、热点探讨

异基因造血干细胞移植是目前能根治重型β地中海贫血的唯一方法，如有HLA相配的造血干细胞供者，应作为治疗重型β地中海贫血的首选方法。但是，由于地中海贫血患者已反复输血，铁超负荷以及铁在多脏器沉积造成脏器功能改变如肝纤维化等。加上地中海贫血患者长期贫血和代偿骨髓造血等因素。移植的高排斥率和低植入率是影响移植效果的重要问题。配型方法的改进和选择、预处理方案改进、输入的干细胞数量、预防GVHD等都目前研究的热点。地中海贫血是单基因的遗传性疾病，因此，理论上基因治疗是治疗地贫最理想的方法。广义的基因治疗即基因调控治 ......