[治疗]三、造血干细胞移植的适应证

早期的HSCT的主要适应证是各种原因的造血系统疾病，目前已广泛应用于多种恶性疾病和非恶性疾病的治疗，同时在基因治疗中将发挥更大的作用。由于小儿的疾病种类和类型、生理发育特点、疾病类型、药动学以及医疗价值等多方面因素，小儿HSCT存在着与成人不同的特点，例如小儿中遗传性疾病多见，如重型珠蛋白生成障碍性贫血（地中海贫血）、范可尼贫血、代谢性疾病及免疫缺陷病等，此类疾病目前HSCT是唯一根治方法。但小儿中发病率较高的恶性血液病（包括白血病、恶性淋巴瘤）等大部分可经正规化学治疗得到治愈，仅20%左右的患儿需要行H ......