[治疗]二、基因治疗研究的主要内容或策略

所谓基因置换（或称基因矫正），是将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因进行精确的原位修复，不涉及基因组的任何改变。基因置换的目的是纠正缺陷基因，或对异常缺陷部位进行修复。 要实现基因置换，需要采用同源重组使相应的正常基因定位导入受体细胞的基因缺陷部位。定位导入的自然发生率约1／100万，采用胚胎干细胞培养的方法，这种同源重组的检出率最高可达1／10。考虑到正常体细胞的生命周期，以及克隆筛选等实验给细胞生长带来的一系列问题尚未解决，因此用同源重组修复异常基因的方法进行遗传病的基因治疗只能作为远期目标。所谓 ......